La médecine personnalisée, qui consiste à donner le bon traitement, au bon moment, au bon patient, pousse la médecine moderne toujours plus loin. Elle conduit à développer des nouveaux traitements comprenant des molécules de précision à des populations de patients de plus en plus spécifiques mais pour lesquelles la démonstration du bénéfice thérapeutique est un véritable défi. En quoi les statistiques sont-elles une science majeure pour démontrer l’efficacité d’un médicament ? Comment peuvent-elles nous aider à relever le défi de la médecine personnalisée ?
Un long chemin
Avant qu’un nouveau médicament ne soit testé sur l’homme, l’activité de la molécule doit être expérimentée lors d’une phase préclinique en laboratoire sur des cellules (études in vitro) et sur des animaux (études in vivo). Une fois que ces essais permettent de supposer une activité bénéfique à l’homme, ces molécules sont testées lors de trois phases successives (phases I, II et III) de développement clinique chez l’homme. L’objectif de ces trois phases consiste à quantifier et comparer le bénéfice et le risque du nouveau médicament, c’est-à-dire d’évaluer si son efficacité est supérieure aux effets secondaires causés par sa toxicité et permet donc d’anticiper une amélioration de l’état de santé des patients qui seront traités avec.
L’étape fondamentale pour ...
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